Migliorare l'accesso e l'economicità dei nuovi farmaci orfani garantendo investimenti continui

Sappiamo tutti che in tutto il mondo esiste un bisogno complesso e continuo di nuovi farmaci per il trattamento del cancro, delle malattie immunologiche, rare e orfane. La sfida di immettere sul mercato nuovi farmaci per il trattamento di questo tipo di indicazioni si scontra con l'aumento dei costi di sviluppo, produzione e commercializzazione di questi nuovi farmaci. A seguito di questo problema, il World Orphan Drug Congress 2019 ha riunito un gruppo di leader affermati nel mondo dello sviluppo di malattie rare e orfane per discutere le innovazioni all'interno del settore e, in alcuni casi, delle loro stesse aziende, per aiutare a raggiungere l'equilibrio tra accesso e convenienza.

Dan Faga, CEO di Spark Therapeutics, ha tenuto un'interessante tavola rotonda in cui ha parlato della creazione di Spark Path che “offre oe un modello di contrattazione innovativo che favoriscono l'accesso dei pazienti negli Stati Uniti e mirano a ridurre il rischio e l'onere finanziario per i payer e i centri di cura”. Spark Path prevede un programma di rimborso per i pazienti, che riceveranno un rimborso al primo e al terzo anno se il prodotto che stanno assumendo non funziona. 

Dal sito web di Spark: “LUXTURNA e altre potenziali terapie una tantum si trovano ad affrontare sfide uniche in materia di assicurazione sanitaria, date le pratiche e le normative attuali del sistema sanitario statunitense. Tra gli ostacoli all'offerta di modelli alternativi vi sono l'attenzione del sistema al valore a breve termine (soprattutto perché la maggior parte dei pazienti cambia compagnia di assicurazione sanitaria in media ogni tre anni), i requisiti governativi di comunicazione dei prezzi che non sono concepiti per riflettere alcuni accordi basati sui risultati, limitando quindi la capacità di un produttore di offrire sconti significativi basati sulle prestazioni, in particolare per le malattie con popolazioni di pazienti di piccole dimensioni e modelli di distribuzione complicati, che aggiungono costi e rischi finanziari alle parti coinvolte nella fornitura e nel rimborso di farmaci speciali e di cure mediche specialistiche”.”

Faga ha poi spiegato che, grazie a Spark Path, Spark Therapeutics ha trattato più pazienti in un anno dopo l'approvazione che in 10 anni durante lo sviluppo.

Inoltre, Emil Kakkis, CEO di Ultragenyx, ha dichiarato che “tutti i pazienti che potrebbero trarre beneficio dovrebbero avere accesso”. Ultragenyx ha proposto un modello di prezzo più moderato, con la promessa da parte dei pagatori di sostenere in egual misura sia i pazienti adulti che quelli pediatrici. Kakkis ha poi spiegato che la preferenza dei pagatori è stata storicamente quella di concentrarsi sulla pediatria, in quanto percepita come un bisogno non soddisfatto più elevato. Tuttavia, Kakkis è fermamente convinto che sia imperativo che tutti i pazienti abbiano accesso al farmaco se ne possono beneficiare, non solo quelli con un bisogno percepito come non soddisfatto. Per concludere, ha citato l'esempio di innovazione di Vertex, azienda produttrice di farmaci in Irlanda, che ha concordato con il sistema sanitario irlandese di trattare tutti i pazienti a un prezzo prestabilito: un esempio convincente di innovazione che, a suo avviso, potrebbe essere utile anche al sistema statunitense.

È chiaro che non esiste una soluzione semplice a questo problema complesso. Tuttavia, quando i leader del nostro settore scelgono di collaborare e innovare insieme per promuovere un cambiamento che garantisca maggiore accesso e convenienza, tutti ne traggono vantaggio, compreso il membro più importante di questa discussione, il paziente.