Améliorer l'accès et le caractère abordable des nouveaux médicaments orphelins tout en garantissant un investissement continu

Nous savons tous qu'il existe un besoin complexe et permanent de nouveaux médicaments non satisfaits dans le monde entier pour traiter le cancer, les maladies immunologiques, les maladies rares et les maladies orphelines. Le défi de mettre sur le marché de nouveaux médicaments pour traiter ces types d'indications se heurte au coût croissant du développement, de la production et de la commercialisation de ces nouveaux médicaments. En raison de ce problème permanent, le World Orphan Drug Congress 2019 a réuni un panel de leaders accomplis dans le monde du développement des maladies rares et orphelines pour discuter des innovations au sein de l'industrie et, dans certains cas, de leurs propres entreprises, afin de contribuer à l'équilibre entre l'accès et l'abordabilité.

Dan Faga, PDG de Spark Therapeutics, a présenté un débat passionnant dans lequel il a parlé de la création de Spark Path, qui “offre des services de soins de santé de qualité à un prix abordable".Spark Path est un programme de remboursement basé sur les résultats et un modèle contractuel innovant qui favorise l'accès des patients aux États-Unis tout en visant à réduire le risque et la charge financière pour les payeurs et les centres de traitement”. Spark Path comprend un programme de rabais pour les patients qui reçoivent un rabais à la première et à la troisième année si le produit qu'ils prennent n'est pas efficace. 

Extrait du site web de Spark : “LUXTURNA et d'autres thérapies uniques potentielles sont confrontées à des défis uniques en matière d'assurance maladie, compte tenu des pratiques et des réglementations actuelles du système de santé américain. Les obstacles à l'offre de modèles alternatifs comprennent l'accent mis par le système sur la valeur à court terme (en grande partie parce que la plupart des patients changent de compagnie d'assurance maladie en moyenne tous les trois ans), les exigences gouvernementales en matière de déclaration des prix qui ne sont pas conçues pour refléter certains accords basés sur les résultats, limitant ainsi la capacité d'un fabricant à offrir des rabais importants basés sur la performance, en particulier pour les maladies avec de petites populations de patients et des modèles de distribution compliqués, qui ajoutent des coûts et des risques financiers aux parties impliquées dans la livraison et le remboursement des médicaments spécialisés et des soins médicaux spécialisés”.”

M. Faga a poursuivi en expliquant que, grâce à Spark Path, Spark Therapeutics a traité plus de patients dans l'année qui a suivi l'approbation qu'au cours des dix années de développement.

En outre, Emil Kakkis, PDG d'Ultragenyx, a déclaré que “chaque patient qui en bénéficierait devrait y avoir accès”. Ultragenyx a proposé un modèle de tarification plus modéré, les payeurs s'engageant à soutenir les patients adultes et pédiatriques de la même manière. M. Kakkis a poursuivi en expliquant que la préférence des payeurs a toujours été de se concentrer sur la pédiatrie, car les besoins non satisfaits y sont perçus comme plus importants. Cependant, M. Kakkis reste fermement convaincu qu'il est impératif que tous les patients aient accès au médicament s'ils peuvent en bénéficier, et pas seulement ceux dont le besoin non satisfait est perçu comme plus important. En conclusion, il a cité un exemple d'innovation du développeur de médicaments Vertex en Irlande, qui s'est mis d'accord avec le système de santé irlandais pour traiter tous les patients à un prix fixe - un exemple convaincant d'innovation qui, selon lui, pourrait être utile au système américain.

Il est clair qu'il n'y a pas de solution simple à cette question complexe. Toutefois, lorsque les dirigeants de notre secteur choisissent de collaborer et d'innover ensemble pour favoriser le changement afin d'améliorer l'accès aux soins et de les rendre plus abordables, tout le monde en profite, y compris le membre le plus important de cette discussion, le patient.