Verbesserung des Zugangs zu und der Erschwinglichkeit von neuen Medikamenten für seltene Krankheiten bei gleichzeitiger Sicherstellung kontinuierlicher Investitionen

Wir alle wissen, dass es weltweit einen komplexen und anhaltenden ungedeckten Bedarf an neuen Medikamenten zur Behandlung von Krebs, immunologischen und seltenen Krankheiten sowie Orphan-Krankheiten gibt. Die Herausforderung, neue Medikamente zur Behandlung dieser Art von Indikationen zur Marktreife zu bringen, wird durch die steigenden Kosten für die Entwicklung, Produktion und Vermarktung dieser neuen Medikamente erschwert. Als Ergebnis dieses anhaltenden Problems brachte der World Orphan Drug Congress 2019 ein Panel von angesehenen Führungskräften aus der Welt der seltenen Krankheiten und der Entwicklung von Orphan-Medikamenten zusammen, um Innovationen in der Branche und in einigen Fällen auch in ihren eigenen Unternehmen zu diskutieren, um das Gleichgewicht zwischen Zugang und Erschwinglichkeit zu fördern.

Dan Faga, CEO von Spark Therapeutics, bot eine überzeugende Podiumsdiskussion, in der er über die Schaffung von Spark Path sprach, das “anbietetErgebnisbasierte Rabatte und ein innovatives Vertragsmodell, das den Patientenzugang in den USA unterstützt und gleichzeitig darauf abzielt, das Risiko und die finanzielle Belastung für Kostenträger und Behandlungszentren zu reduzieren. Spark Path beinhaltet ein Rabattprogramm für Patienten, bei dem sie im ersten und dritten Jahr eine Rückerstattung erhalten, wenn das von ihnen eingenommene Produkt nicht wirkt. 

Von der Spark-Webseite: “LUXTURNA und andere potenzielle einmalige Therapien stehen angesichts der aktuellen Praktiken und Vorschriften im US-Gesundheitssystem vor einzigartigen Herausforderungen bei der Krankenversicherung. Hindernisse für das Angebot alternativer Modelle sind der Fokus des Systems auf kurzfristigen Wert (hauptsächlich, weil die meisten Patienten im Durchschnitt alle drei Jahre die Krankenversicherung wechseln), behördliche Anforderungen an die Preisberichterstattung, die nicht darauf ausgelegt sind, bestimmte ergebnisbasierte Vereinbarungen widerzuspiegeln, und somit die Fähigkeit eines Herstellers einschränken, erhebliche leistungsbasierte Rabatte anzubieten, insbesondere bei Krankheiten mit kleinen Patientengruppen und komplizierten Vertriebsmodellen, die Kosten und finanzielle Risiken für die an der Erbringung und Erstattung von Spezialmedikamenten und spezialisierter medizinischer Versorgung beteiligten Parteien mit sich bringen.”

Herr Faga erklärte weiter, dass Spark Therapeutics infolge von Spark Path in einem Jahr nach der Zulassung mehr Patienten behandelt hat als in zehn Jahren während der Entwicklung.

Zusätzlich erklärte Emil Kakkis, CEO von Ultragenyx, dass “jeder Patient, der davon profitieren würde, Zugang erhalten sollte”. Ultragenyx hat ein moderateres Preismodell vorgeschlagen, mit der Zusage von Zahlern, sowohl erwachsene als auch pädiatrische Patienten gleichermaßen zu unterstützen. Kakkis erläuterte weiter, dass die Präferenz von Zahlern historisch darin bestehe, sich auf Pädiatrie zu konzentrieren, da dort ein vermeintlich höherer ungedeckter Bedarf bestehe. Kakkis bleibt jedoch bei seiner festen Überzeugung, dass es unerlässlich ist, dass alle Patienten Zugang erhalten, wenn sie von dem Medikament profitieren könnten, und nicht nur diejenigen mit einem vermeintlich höheren ungedeckten Bedarf. Abschließend nannte er ein Beispiel für Innovationen des Medikamentenentwicklers Vertex in Irland, wo sie sich mit dem irischen Gesundheitssystem auf die Behandlung aller Patienten zu einem Festpreis einigten – ein überzeugendes Beispiel für Innovation, von dem er nachdrücklich glaubt, dass das US-System davon profitieren könnte, wenn es darauf hinarbeitet.

Es gibt offensichtlich keine einfache Lösung für dieses komplexe Problem. Wenn jedoch die führenden Köpfe unserer Branche zusammenarbeiten und gemeinsam innovativ tätig werden, um Veränderungen voranzutreiben und einen besseren Zugang sowie mehr Erschwinglichkeit zu ermöglichen, profitieren alle – einschließlich des wichtigsten Teilnehmers dieser Diskussion, des Patienten.