Βελτίωση της πρόσβασης και της προσιτότητας των νέων ορφανών φαρμάκων με παράλληλη διασφάλιση συνεχών επενδύσεων

Όλοι γνωρίζουμε ότι υπάρχει μια σύνθετη και συνεχής ανεκπλήρωτη ανάγκη για νέα φάρμακα παγκοσμίως για τη θεραπεία του καρκίνου, των ανοσολογικών και των σπάνιων και ορφανών ασθενειών. Η πρόκληση για την κυκλοφορία νέων φαρμάκων για τη θεραπεία αυτών των τύπων ενδείξεων αντιμετωπίζεται με το αυξανόμενο κόστος ανάπτυξης, παραγωγής και εμπορίας αυτών των νέων φαρμάκων. Ως αποτέλεσμα αυτού του συνεχιζόμενου προβλήματος, το Παγκόσμιο Συνέδριο Ορφανών Φαρμάκων 2019 συγκέντρωσε μια ομάδα καταξιωμένων ηγετών στον κόσμο της Ανάπτυξης Σπάνιων και Ορφανών Ασθενειών για να συζητήσουν καινοτομίες εντός της βιομηχανίας, και σε ορισμένες περιπτώσεις τις δικές τους εταιρείες, για να βοηθήσουν στην προώθηση της ισορροπίας μεταξύ πρόσβασης και προσιτότητας.

Ο Dan Faga, Διευθύνων Σύμβουλος της Spark Therapeutics, συμμετείχε σε μια συναρπαστική συζήτηση πάνελ, όπου μίλησε για τη δημιουργία της Spark Path, η οποία “προσφέρει oαποτελέσματα-βασιζόμενες επιστροφές χρημάτων και ένα καινοτόμο μοντέλο συμβάσεων που υποστηρίζουν την πρόσβαση των ασθενών στις ΗΠΑ, ενώ στοχεύουν στη μείωση του κινδύνου και της οικονομικής επιβάρυνσης για τους πληρωτές και τα κέντρα θεραπείας. Στο Spark Path περιλαμβάνεται ένα πρόγραμμα επιστροφής χρημάτων στους ασθενείς, όπου λαμβάνουν επιστροφή χρημάτων στο έτος 1 και στο έτος 3 εάν το προϊόν που λαμβάνουν δεν λειτουργεί. 

Από την ιστοσελίδα του Spark: “Η LUXTURNA και άλλες πιθανές εφάπαξ θεραπείες αντιμετωπίζουν μοναδικές προκλήσεις στην ασφάλιση υγείας, δεδομένων των τρεχουσών πρακτικών και κανονισμών στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης των ΗΠΑ. Τα εμπόδια στην προσφορά εναλλακτικών μοντέλων περιλαμβάνουν την εστίαση του συστήματος στη βραχυπρόθεσμη αξία (σε μεγάλο βαθμό επειδή οι περισσότεροι ασθενείς αλλάζουν ασφαλιστικές εταιρείες υγείας κατά μέσο όρο κάθε τρία χρόνια), τις απαιτήσεις αναφοράς τιμών από την κυβέρνηση που δεν έχουν σχεδιαστεί για να αντικατοπτρίζουν συγκεκριμένες ρυθμίσεις βάσει αποτελεσμάτων, περιορίζοντας έτσι την ικανότητα ενός κατασκευαστή να προσφέρει σημαντικές εκπτώσεις βάσει απόδοσης, ιδίως για ασθένειες με μικρούς πληθυσμούς ασθενών και περίπλοκα μοντέλα διανομής, τα οποία προσθέτουν κόστη και οικονομικό κίνδυνο για τα μέρη που εμπλέκονται στην παροχή και την αποζημίωση ειδικών φαρμάκων και εξειδικευμένης ιατρικής φροντίδας.”

Ο κ. Φάγκα συνέχισε εξηγώντας ότι ως αποτέλεσμα του Spark Path, η Spark Therapeutics έχει θεραπεύσει περισσότερους ασθενείς σε 1 έτος μετά την έγκριση παρά σε 10 έτη κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης.

Επιπλέον, ο Emil Kakkis, Διευθύνων Σύμβουλος της Ultragenyx, δήλωσε ότι “κάθε ασθενής που θα ωφεληθεί θα πρέπει να έχει πρόσβαση”. Η Ultragenyx έχει προτείνει ένα πιο μετριοπαθές μοντέλο τιμολόγησης με την υπόσχεση από τους πληρωτές να υποστηρίξουν εξίσου τόσο τους ενήλικες όσο και τους παιδιατρικούς ασθενείς. Ο Kakkis συνέχισε εξηγώντας ότι η προτίμηση των πληρωτών στο παρελθόν ήταν να επικεντρώνεται στα παιδιά, καθώς έχουν μια αντιληπτή υψηλότερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Ωστόσο, ο Kakkis παραμένει σταθερός στην πεποίθησή του ότι είναι επιτακτική ανάγκη όλοι οι ασθενείς να έχουν πρόσβαση εάν θα μπορούσαν να ωφεληθούν από το φάρμακο, όχι απλώς εκείνοι με μια αντιληπτή υψηλότερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Συμπερασματικά, ανέφερε ένα παράδειγμα καινοτομίας από την εταιρεία ανάπτυξης φαρμάκων Vertex στην Ιρλανδία, όπου συμφώνησαν με το Ιρλανδικό Σύστημα Υγείας να αντιμετωπίζουν όλους τους ασθενείς για μια καθορισμένη τιμή – ένα επιτακτικό παράδειγμα καινοτομίας από το οποίο πιστεύει ακράδαντα ότι το σύστημα των ΗΠΑ θα μπορούσε να ωφεληθεί, εργαζόμενο προς αυτή την κατεύθυνση.

Είναι προφανές ότι δεν υπάρχει απλή λύση σε αυτό το σύνθετο ζήτημα. Ωστόσο, όταν οι ηγέτες του κλάδου μας επιλέγουν να συνεργαστούν και να καινοτομήσουν μαζί για να προωθήσουν την αλλαγή, ώστε να παρέχουν μεγαλύτερη πρόσβαση και οικονομική προσιτότητα, όλοι επωφελούνται – συμπεριλαμβανομένου του πιο σημαντικού μέλους αυτής της συζήτησης, του ασθενούς.