在确保持续投资的同时提高新孤儿药的可及性和可负担性

我们都知道，全球对治疗癌症、免疫疾病、罕见病和孤儿病的新药有着复杂而持续的未满足需求。 将治疗这些类型适应症的新药推向市场所面临的挑战是，开发、生产和营销这些新药的成本不断上升。 鉴于这一持续存在的问题，2019 年世界孤儿药大会汇聚了全球罕见病和孤儿病开发领域的杰出领袖，共同探讨行业内的创新，有时甚至是他们自己的公司的创新，以帮助推动实现可及性和可负担性之间的平衡。.

Spark Therapeutics 公司首席执行官丹-法加（Dan Faga）在小组讨论中介绍了 Spark Path 的创建过程，该公司 “提供了一种新的治疗方法"。基于疗效的回扣和创新的合同模式支持美国患者获得治疗，同时旨在降低支付方和治疗中心的风险和财务负担。 Spark Path 还包括一项回扣计划，如果患者服用的产品无效，他们将在第一年和第三年获得回扣。. 

摘自星火网站“鉴于美国医疗系统的现行做法和规定，LUXTURNA 和其他潜在的一次性疗法面临着独特的医疗保险挑战。提供替代模式的障碍包括：医疗系统注重短期价值（主要是因为大多数患者平均每三年更换一次医疗保险公司）；政府的价格报告要求无法反映某些基于疗效的安排，因此限制了制造商提供大量基于疗效的回扣的能力，尤其是针对患者人数较少的疾病；以及复杂的分销模式，这增加了参与特药和专科医疗服务交付和报销的各方的成本和财务风险。”

Faga 先生继续解释说，由于 Spark Path 的存在，Spark Therapeutics 在获得批准后一年内治疗的患者人数超过了研发期间 10 年的治疗人数。.

此外，Ultragenyx 公司首席执行官埃米尔-卡基斯（Emil Kakkis）表示，“每一位受益的患者都应该有机会获得治疗”。 Ultragenyx 公司提出了一种更为温和的定价模式，并承诺支付方将为成人和儿童患者提供同等支持。 Kakkis 继续解释说，支付方历来倾向于关注儿科，因为他们认为儿科未满足的需求较高。 不过，Kakkis 坚信，如果所有患者都能从药物中获益，而不仅仅是那些认为未满足需求较高的患者，那么所有患者都有机会获得药物是非常必要的。 最后，他列举了爱尔兰药物开发商 Vertex 公司的一个创新案例，该公司与爱尔兰卫生系统达成一致，为所有患者提供固定价格的治疗。.

显然，这个复杂的问题没有简单的解决方案。 但是，当我们行业的领导者选择合作和创新，共同推动变革，以提供更多的就医机会和更高的经济承受能力时，每个人都会受益，包括这场讨论中最重要的成员--患者。.