Mejorar el acceso y la asequibilidad de los nuevos medicamentos huérfanos garantizando una inversión continua

Todos sabemos que en todo el mundo existe una compleja y continua necesidad insatisfecha de nuevos medicamentos para tratar el cáncer, las enfermedades inmunológicas y las enfermedades raras y huérfanas. El reto de sacar nuevos medicamentos al mercado para tratar este tipo de indicaciones se enfrenta al aumento del coste de desarrollo, producción y comercialización de estos nuevos medicamentos. Como resultado de este problema en curso, el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos 2019 reunió a un panel de líderes consumados dentro del mundo del Desarrollo de Enfermedades Raras y Huérfanas para discutir las innovaciones dentro de la industria, y en algunos casos sus propias empresas, para ayudar a impulsar el equilibrio entre el acceso y la asequibilidad.

Dan Faga, Consejero Delegado de Spark Therapeutics, ofreció una convincente mesa redonda en la que habló de la creación de Spark Path, que “ofrece oías de reembolso basadas en los resultados y un modelo de contratación innovador que apoyan el acceso de los pacientes en EE.UU. al tiempo que pretenden reducir el riesgo y la carga financiera para los pagadores y los centros de tratamiento”. Spark Path incluye un programa de reembolsos a los pacientes que reciben un reembolso al año 1 y al año 3 si el producto que están tomando no funciona. 

Del sitio web de Spark: “LUXTURNA y otras posibles terapias de un solo uso se enfrentan a retos únicos en materia de seguros de enfermedad, dadas las prácticas y normativas actuales del sistema sanitario estadounidense. Entre los obstáculos a la oferta de modelos alternativos cabe citar la orientación del sistema hacia el valor a corto plazo (en gran medida porque la mayoría de los pacientes cambian de compañía de seguros médicos cada tres años por término medio), los requisitos gubernamentales de notificación de precios que no están diseñados para reflejar determinados acuerdos basados en resultados, lo que limita, por tanto, la capacidad de un fabricante para ofrecer descuentos significativos basados en resultados, sobre todo en el caso de enfermedades con poblaciones de pacientes reducidas, y los complicados modelos de distribución, que añaden costes y riesgos financieros a las partes implicadas en el suministro y reembolso de medicamentos especializados y atención médica especializada.”

El Sr. Faga continuó explicando que, como resultado de Spark Path, Spark Therapeutics ha tratado a más pacientes en 1 año tras la aprobación que en 10 años durante el desarrollo.

Además, Emil Kakkis, director general de Ultragenyx, declaró que “todos los pacientes que se beneficiarían deberían tener acceso”. Ultragenyx ha propuesto un modelo de precios más moderado con la promesa de los pagadores de apoyar por igual a pacientes adultos y pediátricos. Kakkis continuó explicando que la preferencia de los pagadores ha sido históricamente centrarse en la pediatría, ya que se percibe una mayor necesidad insatisfecha. Sin embargo, Kakkis se mantiene firme en su creencia de que es imperativo que todos los pacientes tengan acceso al medicamento si pueden beneficiarse de él, y no sólo aquellos que perciben una mayor necesidad insatisfecha. Para concluir, citó un ejemplo de innovación del fabricante de medicamentos Vertex en Irlanda, que acordó con el sistema sanitario irlandés tratar a todos los pacientes por un precio fijo, un ejemplo convincente de innovación que, en su opinión, el sistema estadounidense podría aprovechar.

Está claro que no existe una solución sencilla para este complejo problema. Sin embargo, cuando los líderes de nuestra industria deciden colaborar e innovar juntos para impulsar el cambio y ofrecer un mayor acceso y asequibilidad, todos nos beneficiamos, incluido el miembro más importante de este debate: el paciente.