Подобряване на достъпа и достъпността на нови лекарства сираци при осигуряване на непрекъснати инвестиции

Всички знаем, че в целия свят има сложна и продължаваща нужда от нови лекарства за лечение на рак, имунологични и редки и сирашки заболявания. Предизвикателството да се пуснат на пазара нови лекарства за лечение на тези видове показания се посреща с нарастващите разходи за разработване, производство и пускане на пазара на тези нови лекарства. В резултат на този продължаващ проблем Световният конгрес за лекарства сираци 2019 събра група от утвърдени лидери в света на разработването на лекарства за редки и сирашки болести, които обсъдиха иновациите в индустрията, а в някои случаи и в собствените си компании, за да помогнат за постигането на баланс между достъп и достъпност.

Дан Фага, главен изпълнителен директор на Spark Therapeutics, представи завладяваща дискусия, в която разказа за създаването на Spark Path, който “предлага оотстъпки, базирани на резултатите, и иновативен модел на договаряне, които подпомагат достъпа на пациентите в САЩ, като същевременно целят да намалят риска и финансовата тежест за платците и лечебните центрове.” В Spark Path е включена програма за отстъпки за пациентите, при която те получават отстъпки на 1 и 3 година, ако продуктът, който приемат, не действа. 

От уебсайта на Spark: “LUXTURNA и други потенциални еднократни терапии са изправени пред уникални предизвикателства в областта на здравното осигуряване, като се имат предвид настоящите практики и разпоредби в системата на здравеопазването в САЩ. Пречките пред предлагането на алтернативни модели включват фокуса на системата върху краткосрочната стойност (до голяма степен поради факта, че повечето пациенти сменят здравноосигурителните дружества средно на всеки три години), държавните изисквания за отчитане на цените, които не са предназначени да отразяват определени договорености, основани на резултатите, поради което ограничават възможността на производителя да предлага значителни отстъпки, основани на резултатите, особено за заболявания с малки групи пациенти, и сложните модели на дистрибуция, които увеличават разходите и финансовия риск за страните, участващи в доставката и възстановяването на специализирани лекарства и специализирани медицински грижи.”

Г-н Фага обясни още, че в резултат на Spark Path Spark Therapeutics е лекувала повече пациенти за 1 година след одобрението, отколкото за 10 години по време на разработването.

Освен това Емил Какис, главен изпълнителен директор на Ultragenyx, заяви, че “всеки пациент, който би имал полза, трябва да има достъп”. Ultragenyx е предложила по-умерен модел на ценообразуване с обещание от страна на платците да подкрепят еднакво както възрастните, така и педиатричните пациенти. Какис обясни още, че в миналото предпочитанията на платеца са били да се съсредоточи върху педиатрията, тъй като тя се възприема като по-неудовлетворена. Въпреки това Какис е твърдо убеден, че е наложително всички пациенти да имат достъп, ако могат да се възползват от лекарството, а не само тези с възприемана по-висока неудовлетворена нужда. В заключение той цитира пример за иновация от страна на разработчика на лекарства Vertex в Ирландия, който се е договорил с ирландската здравна система да лекува всички пациенти на определена цена - убедителен пример за иновация, за който той е убеден, че системата на САЩ може да има полза да работи в тази посока.

Очевидно е, че този сложен въпрос няма просто решение. Въпреки това, когато лидерите на нашата индустрия решат да си сътрудничат и да въвеждат иновации заедно, за да стимулират промяната и да осигурят по-голям достъп и достъпност, всички печелят - включително най-важният участник в тази дискусия - пациентът.