Az új ritka betegségek gyógyszereihez való hozzáférés és azok megfizethetőségének javítása a folyamatos beruházások biztosítása mellett

Mindannyian tudjuk, hogy a rákos, immunológiai, ritka és ritka és ritka betegségek kezelésére világszerte összetett és folyamatos szükség van új gyógyszerekre. Az ilyen típusú indikációk kezelésére szolgáló új gyógyszerek piacra dobásának kihívása az új gyógyszerek kifejlesztésének, gyártásának és forgalmazásának növekvő költségeivel találkozik. E folyamatos probléma eredményeként a World Orphan Drug Congress 2019 összehívta a ritka és ritka betegségek fejlesztésének világában elismert vezetőkből álló testületet, hogy megvitassák az iparágon belüli innovációkat, és néhány esetben a saját vállalatukat is, hogy segítsék a hozzáférés és a megfizethetőség közötti egyensúly megteremtését.

Dan Faga, a Spark Therapeutics vezérigazgatója egy lenyűgöző panelbeszélgetést tartott, amelyben a Spark Path létrehozásáról beszélt, amely “outcomes-alapú visszatérítéseket és egy innovatív szerződéskötési modellt, amely támogatja a betegek hozzáférését az Egyesült Államokban, miközben célja a kockázati és pénzügyi terhek csökkentése a kifizetők és a kezelőközpontok számára.” A Spark Path magában foglalja a betegeknek nyújtott visszatérítési programot, amelynek keretében a betegek az 1. és a 3. évben visszatérítést kapnak, ha az általuk szedett készítmény nem működik. 

A Spark weboldaláról: “A LUXTURNA és más potenciális egyszeri terápiák egyedi egészségbiztosítási kihívásokkal néznek szembe az amerikai egészségügyi rendszer jelenlegi gyakorlatát és szabályozását tekintve. Az alternatív modellek kínálásának akadályai közé tartozik, hogy a rendszer a rövid távú értékre összpontosít (főként azért, mert a legtöbb beteg átlagosan háromévente vált egészségbiztosítót), a kormányzati árjelentési követelmények, amelyeket nem úgy terveztek, hogy tükrözzenek bizonyos eredményalapú megállapodásokat, ezért korlátozzák a gyártó lehetőségét, hogy jelentős teljesítményalapú árengedményeket kínáljon, különösen a kis betegpopulációjú betegségek esetében, valamint a bonyolult forgalmazási modellek, amelyek növelik a költségeket és a pénzügyi kockázatot a speciális gyógyszerek és a speciális orvosi ellátás szállításában és visszatérítésében érintett felek számára.”

Faga úr a továbbiakban kifejtette, hogy a Spark Path eredményeképpen a Spark Therapeutics a jóváhagyást követő 1 év alatt több beteget kezelt, mint a fejlesztés során 10 év alatt.

Emil Kakkis, az Ultragenyx vezérigazgatója továbbá kijelentette, hogy “minden betegnek, aki számára ez előnyös lenne, hozzáférést kell biztosítani”. Az Ultragenyx egy mérsékeltebb árképzési modellt javasolt, a fizetők ígéretével, hogy a felnőtt és gyermekbetegeket egyaránt támogatják. Kakkis a továbbiakban kifejtette, hogy a kifizetők történelmileg a gyermekgyógyászatra összpontosítanak, mivel náluk nagyobb a vélt kielégítetlen szükséglet. Kakkis azonban szilárdan kitart amellett, hogy minden beteg számára elengedhetetlen, hogy hozzáférhessen, ha hasznot húzhat a gyógyszerből, nem csak azok számára, akiknek nagyobb a vélt kielégítetlen szükséglete. Végezetül a Vertex gyógyszerfejlesztő cég írországi innovációs példáját hozta fel, ahol az ír egészségügyi rendszerrel megállapodtak abban, hogy minden beteget meghatározott áron kezelnek - ez az innováció meggyőző példája, amelyről határozottan úgy véli, hogy az amerikai rendszer számára is hasznos lehet, ha erre törekszik.

Nyilvánvaló, hogy erre az összetett kérdésre nincs egyszerű megoldás. Ha azonban iparágunk vezetői úgy döntenek, hogy együttműködnek és közösen innoválnak, hogy a nagyobb hozzáférést és megfizethetőséget biztosító változásokat előmozdítsák, abból mindenki profitál - beleértve a vita legfontosabb résztvevőjét, a beteget is.