Mejorar el acceso y la asequibilidad de los nuevos medicamentos huérfanos, garantizando al mismo tiempo una inversión continua.

Todos sabemos que existe una necesidad compleja y continua de nuevos medicamentos en todo el mundo para tratar el cáncer, las enfermedades inmunológicas y las enfermedades raras y huérfanas. El reto de introducir nuevos medicamentos en el mercado para tratar este tipo de indicaciones se enfrenta al aumento del costo de desarrollo, producción y comercialización de estos nuevos medicamentos. Como resultado de este problema continuo, el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos 2019 reunió a un grupo de líderes destacados del mundo del desarrollo de enfermedades raras y huérfanas para debatir sobre las innovaciones dentro de la industria y, en algunos casos, de sus propias empresas, con el fin de ayudar a impulsar el equilibrio entre el acceso y la asequibilidad.

Dan Faga, director ejecutivo de Spark Therapeutics, ofreció una interesante mesa redonda en la que habló sobre la creación de Spark Path, que “ofrece oDescuentos basados en los resultados y un modelo de contratación innovador que facilita el acceso de los pacientes en EE. UU., al tiempo que busca reducir el riesgo y la carga financiera para los pagadores y los centros de tratamiento. Spark Path incluye un programa de descuentos para los pacientes, que reciben un reembolso al cabo de un año y tres años si el producto que están tomando no funciona. 

De la página web de Spark: “LUXTURNA y otras posibles terapias únicas se enfrentan a retos únicos en materia de seguros médicos, dadas las prácticas y regulaciones actuales del sistema sanitario estadounidense. Entre los obstáculos para ofrecer modelos alternativos se encuentran el enfoque del sistema en el valor a corto plazo (debido en gran medida a que la mayoría de los pacientes cambian de compañía de seguros médicos cada tres años, de media), los requisitos gubernamentales de información sobre precios, que no están diseñados para reflejar determinados acuerdos basados en resultados, lo que limita la capacidad de los fabricantes para ofrecer importantes descuentos basados en el rendimiento, especialmente en el caso de enfermedades con poblaciones de pacientes reducidas y modelos de distribución complicados, lo que añade costes y riesgos financieros a las partes implicadas en la entrega y el reembolso de medicamentos especializados y atención médica especializada.”

El Sr. Faga continuó explicando que, gracias a Spark Path, Spark Therapeutics ha tratado a más pacientes en un año tras la aprobación que en los diez años que duró el desarrollo.

Además, Emil Kakkis, director ejecutivo de Ultragenyx, afirmó que “todos los pacientes que puedan beneficiarse del medicamento deben tener acceso a él”. Ultragenyx ha propuesto un modelo de precios más moderado con el compromiso por parte de los pagadores de apoyar por igual tanto a los pacientes adultos como a los pediátricos. Kakkis continuó explicando que, históricamente, los pagadores han preferido centrarse en la pediatría, ya que se considera que las necesidades no cubiertas son mayores en este ámbito. Sin embargo, Kakkis se mantiene firme en su convicción de que es imperativo que todos los pacientes tengan acceso si pueden beneficiarse del medicamento, y no solo aquellos con una necesidad no cubierta percibida como mayor. Para concluir, citó un ejemplo de innovación de la empresa desarrolladora de medicamentos Vertex en Irlanda, donde acordaron con el sistema sanitario irlandés tratar a todos los pacientes por un precio fijo, un ejemplo convincente de innovación que, en su opinión, podría beneficiar al sistema estadounidense.

Es evidente que no existe una solución sencilla para este complejo problema. Sin embargo, cuando los líderes de nuestro sector deciden colaborar e innovar juntos para impulsar el cambio con el fin de ofrecer un mayor acceso y asequibilidad, todos se benefician, incluido el miembro más importante de este debate: el paciente.