שיפור הנגישות והזמינות של תרופות יתומות חדשות תוך הבטחת המשך ההשקעה

כולנו יודעים כי קיים צורך מורכב ומתמשך בתרופות חדשות ברחבי העולם לטיפול בסרטן, במחלות אימונולוגיות ובמחלות נדירות ויתומות. האתגר בהבאת תרופות חדשות לשוק לטיפול בסוגים אלה של מחלות מתמודד עם העלייה בעלויות הפיתוח, הייצור והשיווק של תרופות חדשות אלה. כתוצאה מבעיה מתמשכת זו, כנס התרופות היתומות העולמי 2019 אסף פאנל של מנהיגים מובילים בעולם פיתוח התרופות למחלות נדירות ויתומות כדי לדון בחידושים בתעשייה, ובמקרים מסוימים בחברות שלהם, כדי לסייע בהשגת איזון בין נגישות לתרופות לבין מחירן.

דן פאגה, מנכ“ל Spark Therapeutics, הוביל דיון פאנל מרתק שבו דיבר על הקמת Spark Path, אשר "מציעה...הנחות מבוססות תוצאות ומודל התקשרות חדשני התומכים בגישת המטופלים בארה”ב, תוך שמירה על הפחתת הסיכון והנטל הכספי על המשלמים ומרכזי הטיפול. Spark Path כולל תוכנית הנחות למטופלים, במסגרתה הם מקבלים הנחה בשנה הראשונה ובשנה השלישית אם המוצר שהם נוטלים אינו יעיל. 

מתוך אתר Spark: “LUXTURNA וטיפולים חד-פעמיים פוטנציאליים אחרים מתמודדים עם אתגרים ייחודיים בתחום ביטוח הבריאות, לאור הנהלים והתקנות הקיימים במערכת הבריאות האמריקאית. המחסומים המונעים הצעת מודלים חלופיים כוללים את התמקדות המערכת בערך לטווח הקצר (בעיקר משום שרוב המטופלים מחליפים חברות ביטוח בריאות בממוצע כל שלוש שנים), דרישות דיווח מחירים ממשלתיות שאינן מתוכננות לשקף הסדרים מסוימים המבוססים על תוצאות, ולכן מגבילות את יכולתו של היצרן להציע הנחות משמעותיות המבוססות על ביצועים, במיוחד עבור מחלות עם אוכלוסיית חולים קטנה ומודלים הפצה מסובכים, המוסיפים עלויות וסיכונים פיננסיים לצדדים המעורבים באספקה ובהחזר של תרופות מיוחדות וטיפול רפואי מיוחד.”

מר פאגה המשיך והסביר כי כתוצאה מ-Spark Path, Spark Therapeutics טיפלה ביותר חולים בשנה אחת לאחר האישור מאשר בעשר שנות הפיתוח.

בנוסף, אמיל קאקיס, מנכ“ל Ultragenyx, הצהיר כי ”כל חולה שיכול להפיק תועלת מהתרופה צריך לקבל אליה גישה". Ultragenyx הציעה מודל תמחור מתון יותר, עם התחייבות מצד המשלמים לתמוך באופן שווה בחולים מבוגרים וילדים. קאקיס המשיך והסביר כי העדפת המשלמים הייתה בעבר להתמקד ברפואת ילדים, מכיוון שצרכים בתחום זה נתפסו כבלתי מסופקים במידה רבה יותר. עם זאת, קאקיס עומד על דעתו כי חיוני שכל המטופלים יקבלו גישה לתרופה אם הם יכולים להפיק ממנה תועלת, ולא רק אלה עם צורך בלתי מסופק הנתפס כגבוה יותר. לסיכום, הוא ציין דוגמה לחדשנות מצד מפתחת התרופות Vertex באירלנד, שם הסכימו עם מערכת הבריאות האירית לטפל בכל המטופלים במחיר קבוע – דוגמה משכנעת לחדשנות שלדעתו מערכת הבריאות האמריקאית יכולה להפיק תועלת מהתקדמות לכיוון זה.

ברור שאין פתרון פשוט לבעיה מורכבת זו. עם זאת, כאשר מנהיגי הענף שלנו בוחרים לשתף פעולה ולחדש יחד כדי להניע שינוי שיאפשר נגישות רבה יותר ומחירים נוחים יותר, כולם יוצאים נשכרים – כולל החבר החשוב ביותר בדיון זה, המטופל.