Zlepšení přístupu k novým lékům na vzácná onemocnění a jejich cenové dostupnosti při zajištění kontinuálních investic

Všichni víme, že na celém světě existuje komplexní a stále neuspokojená potřeba nových léků na léčbu rakoviny, imunologických a vzácných a ojedinělých onemocnění. Výzva k uvedení nových léků na trh pro léčbu těchto typů indikací naráží na rostoucí náklady na vývoj, výrobu a uvádění těchto nových léků na trh. V důsledku tohoto přetrvávajícího problému se na Světovém kongresu o léčivech pro vzácná onemocnění 2019 sešla skupina uznávaných lídrů ve světě vývoje vzácných a vzácně se vyskytujících onemocnění, aby diskutovali o inovacích v odvětví a v některých případech i o svých vlastních společnostech, které pomáhají nastolit rovnováhu mezi přístupností a cenovou dostupností.

Dan Faga, generální ředitel společnosti Spark Therapeutics, poskytl poutavou panelovou diskusi, v níž hovořil o vytvoření Spark Path, která “nabízí oa inovativní smluvní model, který podporuje přístup pacientů v USA a zároveň se snaží snížit riziko a finanční zátěž pro plátce a léčebná centra.” Součástí programu Spark Path je program slev pro pacienty, kdy v 1. a 3. roce dostanou slevu, pokud přípravek, který užívají, nezabírá. 

Z webových stránek Spark: “LUXTURNA a další potenciální jednorázové terapie čelí vzhledem k současným zvyklostem a předpisům v americkém systému zdravotní péče jedinečným výzvám v oblasti zdravotního pojištění. Překážky pro nabídku alternativních modelů zahrnují zaměření systému na krátkodobou hodnotu (z velké části proto, že většina pacientů mění zdravotní pojišťovnu v průměru každé tři roky), vládní požadavky na vykazování cen, které nejsou navrženy tak, aby odrážely určitá ujednání založená na výsledcích, a proto omezují schopnost výrobce nabídnout významné slevy založené na výkonu, zejména u onemocnění s malou populací pacientů, a komplikované distribuční modely, které zvyšují náklady a finanční rizika stranám zapojeným do poskytování a úhrady speciálních léčiv a specializované lékařské péče.”

Pan Faga dále vysvětlil, že díky Spark Path společnost Spark Therapeutics za rok po schválení léčila více pacientů než za 10 let vývoje.

Emil Kakkis, generální ředitel společnosti Ultragenyx, navíc uvedl, že “každý pacient, který by z toho měl prospěch, by měl mít přístup”. Společnost Ultragenyx navrhla mírnější cenový model s příslibem plátců, že budou stejně podporovat dospělé i dětské pacienty. Kakkis dále vysvětlil, že plátci se v minulosti zaměřovali spíše na pediatrii, protože u ní byla vnímána vyšší neuspokojená potřeba. Kakkis je však pevně přesvědčen, že je nezbytné, aby k léku měli přístup všichni pacienti, pokud by z něj mohli mít prospěch, nikoli pouze ti, u nichž je vnímána vyšší neuspokojená potřeba. Na závěr uvedl příklad inovace od výrobce léků Vertex v Irsku, kde se dohodl s irským zdravotnickým systémem na léčbě všech pacientů za stanovenou cenu - což je přesvědčivý příklad inovace, o němž je pevně přesvědčen, že by bylo vhodné, aby se o něj americký systém pokusil.

Je zřejmé, že tento složitý problém nemá jednoduché řešení. Pokud se však vedoucí představitelé našeho odvětví rozhodnou spolupracovat a inovovat, aby společně prosadili změny, které zajistí lepší dostupnost a cenovou dostupnost, vydělají na tom všichni - včetně nejdůležitějšího účastníka této diskuse, pacienta.