تحسين الوصول إلى الأدوية اليتيمة الجديدة والقدرة على تحمل تكلفتها مع ضمان استمرار الاستثمار فيها

نعلم جميعًا أن هناك حاجة معقدة ومستمرة غير ملباة لأدوية جديدة في جميع أنحاء العالم لعلاج السرطان والأمراض المناعية والأمراض النادرة واليتيمة. ويقابل التحدي المتمثل في طرح أدوية جديدة في السوق لعلاج هذه الأنواع من الاستطبابات ارتفاع تكلفة تطوير وإنتاج وتسويق هذه الأدوية الجديدة. وكنتيجة لهذه المشكلة المستمرة، جمع المؤتمر العالمي للأدوية اليتيمة 2019 لجنة من القادة البارزين في عالم تطوير الأمراض النادرة واليتيمة، لمناقشة الابتكارات داخل الصناعة، وفي بعض الحالات شركاتهم الخاصة، للمساعدة في تحقيق التوازن بين الوصول إلى الأدوية والقدرة على تحمل التكاليف.

قدم دان فاجا، الرئيس التنفيذي لشركة سبارك ثيرابيوتيكس (Spark Therapeutics) حلقة نقاشية مقنعة تحدث فيها عن إنشاء سبارك باث الذي “يقدمالحسومات القائمة على النتائج ونموذج التعاقد المبتكر الذي يدعم وصول المرضى في الولايات المتحدة بينما يهدف إلى تقليل المخاطر والأعباء المالية على الدافعين ومراكز العلاج”. ويتضمن برنامج Spark Path برنامج خصم للمرضى حيث يحصلون على خصم في السنة الأولى والسنة الثالثة إذا لم يكن المنتج الذي يتناولونه فعالاً. 

من موقع سبارك الإلكتروني: “تواجه LUXTURNA وغيرها من العلاجات المحتملة لمرة واحدة تحديات فريدة من نوعها في مجال التأمين الصحي نظراً للممارسات واللوائح الحالية في نظام الرعاية الصحية الأمريكي. تشمل العوائق التي تحول دون تقديم نماذج بديلة تركيز النظام على القيمة قصيرة الأجل (ويرجع ذلك إلى حد كبير إلى أن معظم المرضى يغيرون شركات التأمين الصحي كل ثلاث سنوات في المتوسط)، ومتطلبات الإبلاغ عن الأسعار الحكومية التي لم يتم تصميمها لتعكس بعض الترتيبات القائمة على النتائج، وبالتالي الحد من قدرة الشركة المصنعة على تقديم خصومات كبيرة قائمة على الأداء، خاصة بالنسبة للأمراض التي تضم أعدادًا صغيرة من المرضى، ونماذج التوزيع المعقدة، والتي تضيف تكاليف ومخاطر مالية للأطراف المشاركة في تقديم الأدوية المتخصصة والرعاية الطبية المتخصصة وسداد تكاليفها”.”

وأوضح السيد فاجا أنه نتيجة لسبارك باث، عالجت سبارك ثيرابيوتيكس في عام واحد بعد الموافقة على العلاج أكثر من 10 سنوات خلال فترة التطوير.

بالإضافة إلى ذلك، صرح إيميل كاكيس، الرئيس التنفيذي لشركة Ultragenyx أن “كل مريض سيستفيد من هذا الدواء يجب أن يحصل عليه”. اقترحت Ultragenyx نموذج تسعير أكثر اعتدالاً مع وعد من الدافعين بدعم المرضى البالغين والأطفال على حد سواء. كما أوضح كاكيس أن الدافعين يفضلون تاريخيًا التركيز على طب الأطفال، حيث إن لديهم حاجة أعلى غير ملباة. ومع ذلك، يعتقد كاكيس اعتقادًا راسخًا أنه من الضروري أن يحصل جميع المرضى على الدواء إذا كان بإمكانهم الاستفادة من الدواء، وليس فقط أولئك الذين لديهم حاجة أعلى غير ملباة. وفي الختام، استشهد بمثال للابتكار من شركة Vertex المطورة للأدوية في أيرلندا، حيث اتفقت مع النظام الصحي الأيرلندي على علاج جميع المرضى بسعر محدد - وهو مثال مقنع للابتكار يشعر بقوة أن النظام الأمريكي قد يستفيد من العمل على تحقيقه.

من الواضح أنه لا يوجد حل بسيط لهذه المشكلة المعقدة. ومع ذلك، عندما يختار قادة صناعتنا التعاون والابتكار معًا لدفع عجلة التغيير من أجل توفير المزيد من فرص الوصول والقدرة على تحمل التكاليف، فإن الجميع يستفيد - بما في ذلك أهم عضو في هذه المناقشة، وهو المريض.