Nâng cao khả năng tiếp cận và tính khả thi về mặt chi phí của các loại thuốc hiếm mới trong khi đảm bảo đầu tư liên tục.

Chúng ta đều biết rằng trên toàn cầu vẫn còn tồn tại nhu cầu phức tạp và chưa được đáp ứng đầy đủ về các loại thuốc mới để điều trị ung thư, các bệnh tự miễn và các bệnh hiếm gặp và bệnh mồ côi. Thách thức trong việc đưa các loại thuốc mới ra thị trường để điều trị các bệnh lý này gặp phải chi phí ngày càng tăng trong quá trình nghiên cứu, sản xuất và tiếp thị các loại thuốc mới. Do vấn đề này, Hội nghị Thế giới về Thuốc Hiếm 2019 đã tập hợp một nhóm các nhà lãnh đạo có uy tín trong lĩnh vực phát triển thuốc cho bệnh hiếm và bệnh mồ côi để thảo luận về các đổi mới trong ngành, và trong một số trường hợp là chính các công ty của họ, nhằm thúc đẩy sự cân bằng giữa khả năng tiếp cận và tính khả thi về mặt tài chính.

Dan Faga, Giám đốc điều hành (CEO) của Spark Therapeutics, đã tham gia một buổi thảo luận nhóm hấp dẫn, trong đó ông chia sẻ về quá trình tạo ra Spark Path - một nền tảng cung cấp...Các khoản hoàn tiền dựa trên kết quả và mô hình hợp đồng sáng tạo nhằm hỗ trợ quyền truy cập của bệnh nhân tại Hoa Kỳ đồng thời hướng đến việc giảm thiểu rủi ro và gánh nặng tài chính cho các nhà cung cấp dịch vụ y tế và trung tâm điều trị. Trong chương trình Spark Path bao gồm một chương trình hoàn tiền cho bệnh nhân, theo đó họ sẽ nhận được khoản hoàn tiền vào năm thứ 1 và năm thứ 3 nếu sản phẩm mà họ đang sử dụng không mang lại hiệu quả. 

Từ trang web Spark: “LUXTURNA và các liệu pháp tiềm năng khác chỉ cần điều trị một lần đang phải đối mặt với những thách thức đặc biệt về bảo hiểm y tế do các quy định và thực tiễn hiện hành trong hệ thống y tế Hoa Kỳ. Các rào cản trong việc áp dụng các mô hình thay thế bao gồm sự tập trung của hệ thống vào giá trị ngắn hạn (chủ yếu vì hầu hết bệnh nhân thay đổi công ty bảo hiểm y tế trung bình mỗi ba năm), yêu cầu báo cáo giá của chính phủ không được thiết kế để phản ánh các thỏa thuận dựa trên kết quả, do đó hạn chế khả năng của nhà sản xuất trong việc cung cấp các khoản hoàn trả dựa trên hiệu quả đáng kể, đặc biệt đối với các bệnh có số lượng bệnh nhân nhỏ và mô hình phân phối phức tạp, điều này làm tăng chi phí và rủi ro tài chính cho các bên tham gia vào việc cung cấp và thanh toán thuốc chuyên khoa và chăm sóc y tế chuyên sâu.”

Ông Faga tiếp tục giải thích rằng nhờ Spark Path, Spark Therapeutics đã điều trị cho nhiều bệnh nhân hơn trong 1 năm sau khi được phê duyệt so với 10 năm trong giai đoạn phát triển.

Ngoài ra, Emil Kakkis, Giám đốc Điều hành (CEO) của Ultragenyx, đã khẳng định rằng “mọi bệnh nhân có thể hưởng lợi đều nên được tiếp cận”. Ultragenyx đã đề xuất một mô hình định giá hợp lý hơn, với cam kết từ các nhà tài trợ y tế (payers) sẽ hỗ trợ cả bệnh nhân người lớn và trẻ em một cách công bằng. Kakkis tiếp tục giải thích rằng sở thích của các nhà tài trợ y tế truyền thống là tập trung vào bệnh nhi, vì họ được cho là có nhu cầu chưa được đáp ứng cao hơn. Tuy nhiên, Kakkis kiên quyết cho rằng việc đảm bảo quyền truy cập cho tất cả bệnh nhân có thể hưởng lợi từ thuốc là điều cấp thiết, không chỉ những bệnh nhân được cho là có nhu cầu chưa được đáp ứng cao hơn. Cuối cùng, ông dẫn chứng một ví dụ về sự đổi mới từ nhà phát triển thuốc Vertex tại Ireland, nơi họ đã thỏa thuận với Hệ thống Y tế Ireland để điều trị cho tất cả bệnh nhân với một mức giá cố định – một ví dụ thuyết phục về sự đổi mới mà ông tin rằng hệ thống y tế Mỹ có thể học hỏi và áp dụng.

Rõ ràng, không có giải pháp đơn giản nào cho vấn đề phức tạp này. Tuy nhiên, khi các nhà lãnh đạo trong ngành của chúng ta quyết định hợp tác và đổi mới cùng nhau để thúc đẩy sự thay đổi, nhằm mang lại sự tiếp cận và khả năng chi trả tốt hơn, mọi người đều được hưởng lợi – bao gồm cả thành viên quan trọng nhất trong cuộc thảo luận này, đó là bệnh nhân.