Îmbunătățirea accesului și a accesibilității noilor medicamente orfane, asigurând în același timp investiții continue

Știm cu toții că, în întreaga lume, există o nevoie complexă și continuă de medicamente noi pentru tratarea cancerului, a bolilor imunologice și a bolilor rare și orfane. Provocarea de a aduce noi medicamente pe piață pentru a trata aceste tipuri de indicații se confruntă cu creșterea costurilor de dezvoltare, producție și comercializare a acestor noi medicamente. Ca urmare a acestei probleme continue, Congresul mondial al medicamentelor orfane 2019 a reunit un grup de lideri realizați din lumea dezvoltării bolilor rare și orfane pentru a discuta despre inovațiile din cadrul industriei și, în unele cazuri, despre propriile lor companii, pentru a ajuta la menținerea echilibrului între acces și accesibilitate.

Dan Faga, CEO al Spark Therapeutics, a oferit o discuție convingătoare în cadrul căreia a vorbit despre crearea Spark Path, care “oferă orabaturi bazate pe rezultate și un model de contractare inovator care sprijină accesul pacienților în SUA, urmărind în același timp reducerea riscului și a sarcinii financiare pentru plătitori și centrele de tratament.” În Spark Path este inclus un program de reduceri pentru pacienți, prin care aceștia primesc o reducere în anul 1 și în anul 3 dacă produsul pe care îl iau nu funcționează. 

De pe site-ul Spark: “LUXTURNA și alte potențiale terapii unice se confruntă cu provocări unice în materie de asigurări de sănătate, având în vedere practicile și reglementările actuale din sistemul de sănătate din SUA. Printre obstacolele în calea ofertei de modele alternative se numără accentul pus de sistem pe valoarea pe termen scurt (în mare parte deoarece majoritatea pacienților schimbă companiile de asigurări de sănătate în medie la fiecare trei ani), cerințele guvernamentale de raportare a prețurilor care nu sunt concepute pentru a reflecta anumite acorduri bazate pe rezultate, limitând astfel capacitatea unui producător de a oferi reduceri semnificative bazate pe performanță, în special pentru bolile cu populații mici de pacienți și modele de distribuție complicate, care adaugă costuri și riscuri financiare părților implicate în furnizarea și rambursarea medicamentelor de specialitate și a asistenței medicale specializate.”

Dl Faga a continuat să explice că, ca urmare a Spark Path, Spark Therapeutics a tratat mai mulți pacienți într-un an după aprobare decât în 10 ani în timpul dezvoltării.

În plus, Emil Kakkis, CEO al Ultragenyx, a declarat că “fiecare pacient care ar beneficia ar trebui să aibă acces”. Ultragenyx a propus un model de stabilire a prețurilor mai moderat, cu promisiunea plătitorilor de a sprijini în mod egal pacienții adulți și pediatrici. Kakkis a continuat să explice că, din punct de vedere istoric, preferința plătitorilor a fost să se concentreze pe pediatrie, deoarece aceștia au o nevoie nesatisfăcută percepută mai mare. Cu toate acestea, Kakkis este ferm convins că este imperativ ca toți pacienții să aibă acces dacă ar putea beneficia de medicament, nu doar cei cu o nevoie neacoperită percepută mai mare. În concluzie, el a citat un exemplu de inovare din partea dezvoltatorului de medicamente Vertex din Irlanda, care a convenit cu sistemul de sănătate irlandez să trateze toți pacienții la un preț stabilit - un exemplu convingător de inovare care, în opinia sa, ar putea fi benefic pentru sistemul american.

În mod clar, nu există o soluție simplă la această problemă complexă. Cu toate acestea, atunci când liderii industriei noastre aleg să colaboreze și să inoveze împreună pentru a impulsiona schimbarea în vederea asigurării unui acces și a unei accesibilități mai mari, toată lumea beneficiază - inclusiv cel mai important membru al acestei discuții, pacientul.