Naujų retųjų vaistų prieinamumo ir įperkamumo gerinimas užtikrinant nuolatines investicijas

Visi žinome, kad visame pasaulyje vis dar egzistuoja sudėtingas ir nuolatinis nepatenkintas naujų vaistų poreikis vėžiui, imunologinėms, retoms ir retai pasitaikančioms ligoms gydyti. Iššūkis pateikti rinkai naujus vaistus, skirtus šių indikacijų gydymui, susiduria su didėjančiomis šių naujų vaistų kūrimo, gamybos ir prekybos jais išlaidomis. Dėl šios nuolatinės problemos į Pasaulinį retųjų vaistų kongresą "World Orphan Drug Congress 2019" susirinko daug pasiekusių retųjų ir retųjų ligų kūrimo pasaulio lyderių, kurie aptarė pramonės, o kai kuriais atvejais ir savo įmonių naujoves, padedančias užtikrinti pusiausvyrą tarp prieinamumo ir įperkamumo.

Danas Faga, “Spark Therapeutics" generalinis direktorius, surengė įtikinamą diskusiją, kurioje kalbėjo apie "Spark Path", kuri "siūlo oįplaukomis pagrįstos nuolaidos ir naujoviškas sutarčių sudarymo modelis, kuris padeda užtikrinti pacientų prieigą JAV, kartu siekdamas sumažinti riziką ir finansinę naštą mokėtojams ir gydymo centrams.” Į "Spark Path" programą įtraukta nuolaidų programa pacientams, pagal kurią jie gauna nuolaidą pirmaisiais ir trečiaisiais metais, jei jų vartojamas preparatas neveikia. 

Iš “Spark" svetainės: "LUXTURNA ir kiti galimi vienkartiniai gydymo būdai susiduria su unikaliais sveikatos draudimo iššūkiais, atsižvelgiant į dabartinę JAV sveikatos priežiūros sistemos praktiką ir taisykles. Kliūtys, trukdančios siūlyti alternatyvius modelius, yra šios: sistemos dėmesys trumpalaikei vertei (daugiausia dėl to, kad dauguma pacientų vidutiniškai kas trejus metus keičia sveikatos draudimo bendrovę), vyriausybiniai kainų ataskaitų teikimo reikalavimai, kurie nėra skirti tam tikriems rezultatais pagrįstiems susitarimams atspindėti, todėl riboja gamintojo galimybes siūlyti dideles rezultatais pagrįstas nuolaidas, ypač ligoms, kuriomis serga mažos pacientų grupės, ir sudėtingi platinimo modeliai, kurie padidina išlaidas ir finansinę riziką šalims, dalyvaujančioms teikiant ir kompensuojant specializuotus vaistus ir specializuotą medicininę priežiūrą.”

P. Faga toliau aiškino, kad dėl "Spark Path" "Spark Therapeutics" per vienerius metus po patvirtinimo gydė daugiau pacientų nei per 10 metų kūrimo metu.

Be to, “Ultragenyx” generalinis direktorius Emilis Kakkis teigė, kad "kiekvienas pacientas, kuriam tai būtų naudinga, turėtų turėti galimybę naudotis". "Ultragenyx" pasiūlė nuosaikesnį kainodaros modelį, o mokėtojai pažadėjo vienodai remti tiek suaugusius, tiek vaikų pacientus. Kakkis paaiškino, kad mokėtojai istoriškai pirmenybę teikė pediatrams, nes jų nepatenkinti poreikiai yra didesni. Tačiau Kakkis tvirtai įsitikinęs, kad būtina, jog visi pacientai, kuriems vaistas gali būti naudingas, turėtų galimybę juo naudotis, o ne tik tie, kurių nepatenkinti poreikiai yra didesni. Baigdamas jis paminėjo Airijos vaistų gamintojos "Vertex" inovacijų pavyzdį, kai ji susitarė su Airijos sveikatos apsaugos sistema dėl visų pacientų gydymo už nustatytą kainą - tai įtikinamas inovacijų pavyzdys, kurio, jo nuomone, JAV sistemai būtų naudinga siekti.

Akivaizdu, kad šio sudėtingo klausimo nėra paprasto sprendimo. Tačiau kai mūsų pramonės lyderiai nusprendžia bendradarbiauti ir kartu diegti naujoves, kad paskatintų pokyčius ir užtikrintų geresnę prieigą ir prieinamumą, naudą gauna visi, įskaitant svarbiausią šios diskusijos dalyvį - pacientą.