Mindannyian tudjuk, hogy a r\u00e1kos, immunol\u00f3giai, ritka \u00e9s ritka \u00e9s ritka betegs\u00e9gek kezel\u00e9s\u00e9re vil\u00e1gszerte \u00f6sszetett \u00e9s folyamatos sz\u00fcks\u00e9g van \u00faj gy\u00f3gyszerekre. Az ilyen t\u00edpus\u00fa indik\u00e1ci\u00f3k kezel\u00e9s\u00e9re szolg\u00e1l\u00f3 \u00faj gy\u00f3gyszerek piacra dob\u00e1s\u00e1nak kih\u00edv\u00e1sa az \u00faj gy\u00f3gyszerek kifejleszt\u00e9s\u00e9nek, gy\u00e1rt\u00e1s\u00e1nak \u00e9s forgalmaz\u00e1s\u00e1nak n\u00f6vekv\u0151 k\u00f6lts\u00e9geivel tal\u00e1lkozik. E folyamatos probl\u00e9ma eredm\u00e9nyek\u00e9nt a World Orphan Drug Congress 2019 \u00f6sszeh\u00edvta a ritka \u00e9s ritka betegs\u00e9gek fejleszt\u00e9s\u00e9nek vil\u00e1g\u00e1ban elismert vezet\u0151kb\u0151l \u00e1ll\u00f3 test\u00fcletet, hogy megvitass\u00e1k az ipar\u00e1gon bel\u00fcli innov\u00e1ci\u00f3kat, \u00e9s n\u00e9h\u00e1ny esetben a saj\u00e1t v\u00e1llalatukat is, hogy seg\u00edts\u00e9k a hozz\u00e1f\u00e9r\u00e9s \u00e9s a megfizethet\u0151s\u00e9g k\u00f6z\u00f6tti egyens\u00faly megteremt\u00e9s\u00e9t.<\/p>\n
Dan Faga, a Spark Therapeutics vez\u00e9rigazgat\u00f3ja egy leny\u0171g\u00f6z\u0151 panelbesz\u00e9lget\u00e9st tartott, amelyben a Spark Path l\u00e9trehoz\u00e1s\u00e1r\u00f3l besz\u00e9lt, amely \u201coutcomes-alap\u00fa visszat\u00e9r\u00edt\u00e9seket \u00e9s egy innovat\u00edv szerz\u0151d\u00e9sk\u00f6t\u00e9si modellt, amely t\u00e1mogatja a betegek hozz\u00e1f\u00e9r\u00e9s\u00e9t az Egyes\u00fclt \u00c1llamokban, mik\u00f6zben c\u00e9lja a kock\u00e1zati \u00e9s p\u00e9nz\u00fcgyi terhek cs\u00f6kkent\u00e9se a kifizet\u0151k \u00e9s a kezel\u0151k\u00f6zpontok sz\u00e1m\u00e1ra.\u201d A Spark Path mag\u00e1ban foglalja a betegeknek ny\u00fajtott visszat\u00e9r\u00edt\u00e9si programot, amelynek keret\u00e9ben a betegek az 1. \u00e9s a 3. \u00e9vben visszat\u00e9r\u00edt\u00e9st kapnak, ha az \u00e1ltaluk szedett k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny nem m\u0171k\u00f6dik.\u00a0 <\/em><\/p>\n A Spark weboldal\u00e1r\u00f3l: \u201c<\/em>A LUXTURNA \u00e9s m\u00e1s potenci\u00e1lis egyszeri ter\u00e1pi\u00e1k egyedi eg\u00e9szs\u00e9gbiztos\u00edt\u00e1si kih\u00edv\u00e1sokkal n\u00e9znek szembe az amerikai eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi rendszer jelenlegi gyakorlat\u00e1t \u00e9s szab\u00e1lyoz\u00e1s\u00e1t tekintve. Az alternat\u00edv modellek k\u00edn\u00e1l\u00e1s\u00e1nak akad\u00e1lyai k\u00f6z\u00e9 tartozik, hogy a rendszer a r\u00f6vid t\u00e1v\u00fa \u00e9rt\u00e9kre \u00f6sszpontos\u00edt (f\u0151k\u00e9nt az\u00e9rt, mert a legt\u00f6bb beteg \u00e1tlagosan h\u00e1rom\u00e9vente v\u00e1lt eg\u00e9szs\u00e9gbiztos\u00edt\u00f3t), a korm\u00e1nyzati \u00e1rjelent\u00e9si k\u00f6vetelm\u00e9nyek, amelyeket nem \u00fagy terveztek, hogy t\u00fckr\u00f6zzenek bizonyos eredm\u00e9nyalap\u00fa meg\u00e1llapod\u00e1sokat, ez\u00e9rt korl\u00e1tozz\u00e1k a gy\u00e1rt\u00f3 lehet\u0151s\u00e9g\u00e9t, hogy jelent\u0151s teljes\u00edtm\u00e9nyalap\u00fa \u00e1rengedm\u00e9nyeket k\u00edn\u00e1ljon, k\u00fcl\u00f6n\u00f6sen a kis betegpopul\u00e1ci\u00f3j\u00fa betegs\u00e9gek eset\u00e9ben, valamint a bonyolult forgalmaz\u00e1si modellek, amelyek n\u00f6velik a k\u00f6lts\u00e9geket \u00e9s a p\u00e9nz\u00fcgyi kock\u00e1zatot a speci\u00e1lis gy\u00f3gyszerek \u00e9s a speci\u00e1lis orvosi ell\u00e1t\u00e1s sz\u00e1ll\u00edt\u00e1s\u00e1ban \u00e9s visszat\u00e9r\u00edt\u00e9s\u00e9ben \u00e9rintett felek sz\u00e1m\u00e1ra.\u201d<\/p>\n Faga \u00far a tov\u00e1bbiakban kifejtette, hogy a Spark Path eredm\u00e9nyek\u00e9ppen a Spark Therapeutics a j\u00f3v\u00e1hagy\u00e1st k\u00f6vet\u0151 1 \u00e9v alatt t\u00f6bb beteget kezelt, mint a fejleszt\u00e9s sor\u00e1n 10 \u00e9v alatt.<\/p>\n Emil Kakkis, az Ultragenyx vez\u00e9rigazgat\u00f3ja tov\u00e1bb\u00e1 kijelentette, hogy \u201cminden betegnek, aki sz\u00e1m\u00e1ra ez el\u0151ny\u00f6s lenne, hozz\u00e1f\u00e9r\u00e9st kell biztos\u00edtani\u201d. Az Ultragenyx egy m\u00e9rs\u00e9keltebb \u00e1rk\u00e9pz\u00e9si modellt javasolt, a fizet\u0151k \u00edg\u00e9ret\u00e9vel, hogy a feln\u0151tt \u00e9s gyermekbetegeket egyar\u00e1nt t\u00e1mogatj\u00e1k. Kakkis a tov\u00e1bbiakban kifejtette, hogy a kifizet\u0151k t\u00f6rt\u00e9nelmileg a gyermekgy\u00f3gy\u00e1szatra \u00f6sszpontos\u00edtanak, mivel n\u00e1luk nagyobb a v\u00e9lt kiel\u00e9g\u00edtetlen sz\u00fcks\u00e9glet. Kakkis azonban szil\u00e1rdan kitart amellett, hogy minden beteg sz\u00e1m\u00e1ra elengedhetetlen, hogy hozz\u00e1f\u00e9rhessen, ha hasznot h\u00fazhat a gy\u00f3gyszerb\u0151l, nem csak azok sz\u00e1m\u00e1ra, akiknek nagyobb a v\u00e9lt kiel\u00e9g\u00edtetlen sz\u00fcks\u00e9glete. V\u00e9gezet\u00fcl a Vertex gy\u00f3gyszerfejleszt\u0151 c\u00e9g \u00edrorsz\u00e1gi innov\u00e1ci\u00f3s p\u00e9ld\u00e1j\u00e1t hozta fel, ahol az \u00edr eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi rendszerrel meg\u00e1llapodtak abban, hogy minden beteget meghat\u00e1rozott \u00e1ron kezelnek - ez az innov\u00e1ci\u00f3 meggy\u0151z\u0151 p\u00e9ld\u00e1ja, amelyr\u0151l hat\u00e1rozottan \u00fagy v\u00e9li, hogy az amerikai rendszer sz\u00e1m\u00e1ra is hasznos lehet, ha erre t\u00f6rekszik.<\/p>\n Nyilv\u00e1nval\u00f3, hogy erre az \u00f6sszetett k\u00e9rd\u00e9sre nincs egyszer\u0171 megold\u00e1s. Ha azonban ipar\u00e1gunk vezet\u0151i \u00fagy d\u00f6ntenek, hogy egy\u00fcttm\u0171k\u00f6dnek \u00e9s k\u00f6z\u00f6sen innov\u00e1lnak, hogy a nagyobb hozz\u00e1f\u00e9r\u00e9st \u00e9s megfizethet\u0151s\u00e9get biztos\u00edt\u00f3 v\u00e1ltoz\u00e1sokat el\u0151mozd\u00edts\u00e1k, abb\u00f3l mindenki profit\u00e1l - bele\u00e9rtve a vita legfontosabb r\u00e9sztvev\u0151j\u00e9t, a beteget is.<\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" We all know that there is a complex and continued unmet need for new medicines across the Globe to treat cancer, immunological and rare and orphan diseases.\u00a0 The challenge to bring new drugs to market to treat these types of indications is met with the rising cost of developing, producing and marketing these new drugs.\u00a0 […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2904,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[6,9],"tags":[],"class_list":["post-2901","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-clinical-trials","category-events"],"yoast_head":"\n