Nous savons tous qu'il existe un besoin complexe et permanent de nouveaux m\u00e9dicaments non satisfaits dans le monde entier pour traiter le cancer, les maladies immunologiques, les maladies rares et les maladies orphelines. Le d\u00e9fi de mettre sur le march\u00e9 de nouveaux m\u00e9dicaments pour traiter ces types d'indications se heurte au co\u00fbt croissant du d\u00e9veloppement, de la production et de la commercialisation de ces nouveaux m\u00e9dicaments. En raison de ce probl\u00e8me permanent, le World Orphan Drug Congress 2019 a r\u00e9uni un panel de leaders accomplis dans le monde du d\u00e9veloppement des maladies rares et orphelines pour discuter des innovations au sein de l'industrie et, dans certains cas, de leurs propres entreprises, afin de contribuer \u00e0 l'\u00e9quilibre entre l'acc\u00e8s et l'abordabilit\u00e9.<\/p>\n
Dan Faga, PDG de Spark Therapeutics, a pr\u00e9sent\u00e9 un d\u00e9bat passionnant dans lequel il a parl\u00e9 de la cr\u00e9ation de Spark Path, qui \u201coffre des services de soins de sant\u00e9 de qualit\u00e9 \u00e0 un prix abordable\".Spark Path est un programme de remboursement bas\u00e9 sur les r\u00e9sultats et un mod\u00e8le contractuel innovant qui favorise l'acc\u00e8s des patients aux \u00c9tats-Unis tout en visant \u00e0 r\u00e9duire le risque et la charge financi\u00e8re pour les payeurs et les centres de traitement\u201d. Spark Path comprend un programme de rabais pour les patients qui re\u00e7oivent un rabais \u00e0 la premi\u00e8re et \u00e0 la troisi\u00e8me ann\u00e9e si le produit qu'ils prennent n'est pas efficace.\u00a0 <\/em><\/p>\n Extrait du site web de Spark : \u201c<\/em>LUXTURNA et d'autres th\u00e9rapies uniques potentielles sont confront\u00e9es \u00e0 des d\u00e9fis uniques en mati\u00e8re d'assurance maladie, compte tenu des pratiques et des r\u00e9glementations actuelles du syst\u00e8me de sant\u00e9 am\u00e9ricain. Les obstacles \u00e0 l'offre de mod\u00e8les alternatifs comprennent l'accent mis par le syst\u00e8me sur la valeur \u00e0 court terme (en grande partie parce que la plupart des patients changent de compagnie d'assurance maladie en moyenne tous les trois ans), les exigences gouvernementales en mati\u00e8re de d\u00e9claration des prix qui ne sont pas con\u00e7ues pour refl\u00e9ter certains accords bas\u00e9s sur les r\u00e9sultats, limitant ainsi la capacit\u00e9 d'un fabricant \u00e0 offrir des rabais importants bas\u00e9s sur la performance, en particulier pour les maladies avec de petites populations de patients et des mod\u00e8les de distribution compliqu\u00e9s, qui ajoutent des co\u00fbts et des risques financiers aux parties impliqu\u00e9es dans la livraison et le remboursement des m\u00e9dicaments sp\u00e9cialis\u00e9s et des soins m\u00e9dicaux sp\u00e9cialis\u00e9s\u201d.\u201d<\/p>\n M. Faga a poursuivi en expliquant que, gr\u00e2ce \u00e0 Spark Path, Spark Therapeutics a trait\u00e9 plus de patients dans l'ann\u00e9e qui a suivi l'approbation qu'au cours des dix ann\u00e9es de d\u00e9veloppement.<\/p>\n En outre, Emil Kakkis, PDG d'Ultragenyx, a d\u00e9clar\u00e9 que \u201cchaque patient qui en b\u00e9n\u00e9ficierait devrait y avoir acc\u00e8s\u201d. Ultragenyx a propos\u00e9 un mod\u00e8le de tarification plus mod\u00e9r\u00e9, les payeurs s'engageant \u00e0 soutenir les patients adultes et p\u00e9diatriques de la m\u00eame mani\u00e8re. M. Kakkis a poursuivi en expliquant que la pr\u00e9f\u00e9rence des payeurs a toujours \u00e9t\u00e9 de se concentrer sur la p\u00e9diatrie, car les besoins non satisfaits y sont per\u00e7us comme plus importants. Cependant, M. Kakkis reste fermement convaincu qu'il est imp\u00e9ratif que tous les patients aient acc\u00e8s au m\u00e9dicament s'ils peuvent en b\u00e9n\u00e9ficier, et pas seulement ceux dont le besoin non satisfait est per\u00e7u comme plus important. En conclusion, il a cit\u00e9 un exemple d'innovation du d\u00e9veloppeur de m\u00e9dicaments Vertex en Irlande, qui s'est mis d'accord avec le syst\u00e8me de sant\u00e9 irlandais pour traiter tous les patients \u00e0 un prix fixe - un exemple convaincant d'innovation qui, selon lui, pourrait \u00eatre utile au syst\u00e8me am\u00e9ricain.<\/p>\n Il est clair qu'il n'y a pas de solution simple \u00e0 cette question complexe. Toutefois, lorsque les dirigeants de notre secteur choisissent de collaborer et d'innover ensemble pour favoriser le changement afin d'am\u00e9liorer l'acc\u00e8s aux soins et de les rendre plus abordables, tout le monde en profite, y compris le membre le plus important de cette discussion, le patient.<\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" We all know that there is a complex and continued unmet need for new medicines across the Globe to treat cancer, immunological and rare and orphan diseases.\u00a0 The challenge to bring new drugs to market to treat these types of indications is met with the rising cost of developing, producing and marketing these new drugs.\u00a0 […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2904,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[6,9],"tags":[],"class_list":["post-2901","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-clinical-trials","category-events"],"yoast_head":"\n