Todos sabemos que existe una necesidad compleja y continua de nuevos medicamentos en todo el mundo para tratar el c\u00e1ncer, las enfermedades inmunol\u00f3gicas y las enfermedades raras y hu\u00e9rfanas. El reto de introducir nuevos medicamentos en el mercado para tratar este tipo de indicaciones se enfrenta al aumento del costo de desarrollo, producci\u00f3n y comercializaci\u00f3n de estos nuevos medicamentos. Como resultado de este problema continuo, el Congreso Mundial de Medicamentos Hu\u00e9rfanos 2019 reuni\u00f3 a un grupo de l\u00edderes destacados del mundo del desarrollo de enfermedades raras y hu\u00e9rfanas para debatir sobre las innovaciones dentro de la industria y, en algunos casos, de sus propias empresas, con el fin de ayudar a impulsar el equilibrio entre el acceso y la asequibilidad.<\/p>\n
Dan Faga, director ejecutivo de Spark Therapeutics, ofreci\u00f3 una interesante mesa redonda en la que habl\u00f3 sobre la creaci\u00f3n de Spark Path, que \u201cofrece oDescuentos basados en los resultados y un modelo de contrataci\u00f3n innovador que facilita el acceso de los pacientes en EE. UU., al tiempo que busca reducir el riesgo y la carga financiera para los pagadores y los centros de tratamiento. Spark Path incluye un programa de descuentos para los pacientes, que reciben un reembolso al cabo de un a\u00f1o y tres a\u00f1os si el producto que est\u00e1n tomando no funciona.\u00a0 <\/em><\/p>\n De la p\u00e1gina web de Spark: \u201c<\/em>LUXTURNA y otras posibles terapias \u00fanicas se enfrentan a retos \u00fanicos en materia de seguros m\u00e9dicos, dadas las pr\u00e1cticas y regulaciones actuales del sistema sanitario estadounidense. Entre los obst\u00e1culos para ofrecer modelos alternativos se encuentran el enfoque del sistema en el valor a corto plazo (debido en gran medida a que la mayor\u00eda de los pacientes cambian de compa\u00f1\u00eda de seguros m\u00e9dicos cada tres a\u00f1os, de media), los requisitos gubernamentales de informaci\u00f3n sobre precios, que no est\u00e1n dise\u00f1ados para reflejar determinados acuerdos basados en resultados, lo que limita la capacidad de los fabricantes para ofrecer importantes descuentos basados en el rendimiento, especialmente en el caso de enfermedades con poblaciones de pacientes reducidas y modelos de distribuci\u00f3n complicados, lo que a\u00f1ade costes y riesgos financieros a las partes implicadas en la entrega y el reembolso de medicamentos especializados y atenci\u00f3n m\u00e9dica especializada.\u201d<\/p>\n El Sr. Faga continu\u00f3 explicando que, gracias a Spark Path, Spark Therapeutics ha tratado a m\u00e1s pacientes en un a\u00f1o tras la aprobaci\u00f3n que en los diez a\u00f1os que dur\u00f3 el desarrollo.<\/p>\n Adem\u00e1s, Emil Kakkis, director ejecutivo de Ultragenyx, afirm\u00f3 que \u201ctodos los pacientes que puedan beneficiarse del medicamento deben tener acceso a \u00e9l\u201d. Ultragenyx ha propuesto un modelo de precios m\u00e1s moderado con el compromiso por parte de los pagadores de apoyar por igual tanto a los pacientes adultos como a los pedi\u00e1tricos. Kakkis continu\u00f3 explicando que, hist\u00f3ricamente, los pagadores han preferido centrarse en la pediatr\u00eda, ya que se considera que las necesidades no cubiertas son mayores en este \u00e1mbito. Sin embargo, Kakkis se mantiene firme en su convicci\u00f3n de que es imperativo que todos los pacientes tengan acceso si pueden beneficiarse del medicamento, y no solo aquellos con una necesidad no cubierta percibida como mayor. Para concluir, cit\u00f3 un ejemplo de innovaci\u00f3n de la empresa desarrolladora de medicamentos Vertex en Irlanda, donde acordaron con el sistema sanitario irland\u00e9s tratar a todos los pacientes por un precio fijo, un ejemplo convincente de innovaci\u00f3n que, en su opini\u00f3n, podr\u00eda beneficiar al sistema estadounidense.<\/p>\n Es evidente que no existe una soluci\u00f3n sencilla para este complejo problema. Sin embargo, cuando los l\u00edderes de nuestro sector deciden colaborar e innovar juntos para impulsar el cambio con el fin de ofrecer un mayor acceso y asequibilidad, todos se benefician, incluido el miembro m\u00e1s importante de este debate: el paciente.<\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" We all know that there is a complex and continued unmet need for new medicines across the Globe to treat cancer, immunological and rare and orphan diseases.\u00a0 The challenge to bring new drugs to market to treat these types of indications is met with the rising cost of developing, producing and marketing these new drugs.\u00a0 […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2904,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[6,9],"tags":[],"class_list":["post-2901","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-clinical-trials","category-events"],"yoast_head":"\n