Todos sabemos que en todo el mundo existe una compleja y continua necesidad insatisfecha de nuevos medicamentos para tratar el c\u00e1ncer, las enfermedades inmunol\u00f3gicas y las enfermedades raras y hu\u00e9rfanas. El reto de sacar nuevos medicamentos al mercado para tratar este tipo de indicaciones se enfrenta al aumento del coste de desarrollo, producci\u00f3n y comercializaci\u00f3n de estos nuevos medicamentos. Como resultado de este problema en curso, el Congreso Mundial de Medicamentos Hu\u00e9rfanos 2019 reuni\u00f3 a un panel de l\u00edderes consumados dentro del mundo del Desarrollo de Enfermedades Raras y Hu\u00e9rfanas para discutir las innovaciones dentro de la industria, y en algunos casos sus propias empresas, para ayudar a impulsar el equilibrio entre el acceso y la asequibilidad.<\/p>\n
Dan Faga, Consejero Delegado de Spark Therapeutics, ofreci\u00f3 una convincente mesa redonda en la que habl\u00f3 de la creaci\u00f3n de Spark Path, que \u201cofrece o\u00edas de reembolso basadas en los resultados y un modelo de contrataci\u00f3n innovador que apoyan el acceso de los pacientes en EE.UU. al tiempo que pretenden reducir el riesgo y la carga financiera para los pagadores y los centros de tratamiento\u201d. Spark Path incluye un programa de reembolsos a los pacientes que reciben un reembolso al a\u00f1o 1 y al a\u00f1o 3 si el producto que est\u00e1n tomando no funciona.\u00a0 <\/em><\/p>\n Del sitio web de Spark: \u201c<\/em>LUXTURNA y otras posibles terapias de un solo uso se enfrentan a retos \u00fanicos en materia de seguros de enfermedad, dadas las pr\u00e1cticas y normativas actuales del sistema sanitario estadounidense. Entre los obst\u00e1culos a la oferta de modelos alternativos cabe citar la orientaci\u00f3n del sistema hacia el valor a corto plazo (en gran medida porque la mayor\u00eda de los pacientes cambian de compa\u00f1\u00eda de seguros m\u00e9dicos cada tres a\u00f1os por t\u00e9rmino medio), los requisitos gubernamentales de notificaci\u00f3n de precios que no est\u00e1n dise\u00f1ados para reflejar determinados acuerdos basados en resultados, lo que limita, por tanto, la capacidad de un fabricante para ofrecer descuentos significativos basados en resultados, sobre todo en el caso de enfermedades con poblaciones de pacientes reducidas, y los complicados modelos de distribuci\u00f3n, que a\u00f1aden costes y riesgos financieros a las partes implicadas en el suministro y reembolso de medicamentos especializados y atenci\u00f3n m\u00e9dica especializada.\u201d<\/p>\n El Sr. Faga continu\u00f3 explicando que, como resultado de Spark Path, Spark Therapeutics ha tratado a m\u00e1s pacientes en 1 a\u00f1o tras la aprobaci\u00f3n que en 10 a\u00f1os durante el desarrollo.<\/p>\n Adem\u00e1s, Emil Kakkis, director general de Ultragenyx, declar\u00f3 que \u201ctodos los pacientes que se beneficiar\u00edan deber\u00edan tener acceso\u201d. Ultragenyx ha propuesto un modelo de precios m\u00e1s moderado con la promesa de los pagadores de apoyar por igual a pacientes adultos y pedi\u00e1tricos. Kakkis continu\u00f3 explicando que la preferencia de los pagadores ha sido hist\u00f3ricamente centrarse en la pediatr\u00eda, ya que se percibe una mayor necesidad insatisfecha. Sin embargo, Kakkis se mantiene firme en su creencia de que es imperativo que todos los pacientes tengan acceso al medicamento si pueden beneficiarse de \u00e9l, y no s\u00f3lo aquellos que perciben una mayor necesidad insatisfecha. Para concluir, cit\u00f3 un ejemplo de innovaci\u00f3n del fabricante de medicamentos Vertex en Irlanda, que acord\u00f3 con el sistema sanitario irland\u00e9s tratar a todos los pacientes por un precio fijo, un ejemplo convincente de innovaci\u00f3n que, en su opini\u00f3n, el sistema estadounidense podr\u00eda aprovechar.<\/p>\n Est\u00e1 claro que no existe una soluci\u00f3n sencilla para este complejo problema. Sin embargo, cuando los l\u00edderes de nuestra industria deciden colaborar e innovar juntos para impulsar el cambio y ofrecer un mayor acceso y asequibilidad, todos nos beneficiamos, incluido el miembro m\u00e1s importante de este debate: el paciente.<\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" We all know that there is a complex and continued unmet need for new medicines across the Globe to treat cancer, immunological and rare and orphan diseases.\u00a0 The challenge to bring new drugs to market to treat these types of indications is met with the rising cost of developing, producing and marketing these new drugs.\u00a0 […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2904,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[6,9],"tags":[],"class_list":["post-2901","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-clinical-trials","category-events"],"yoast_head":"\n