Wir alle wissen, dass es weltweit einen komplexen und anhaltenden ungedeckten Bedarf an neuen Medikamenten zur Behandlung von Krebs, immunologischen und seltenen Krankheiten sowie Orphan-Krankheiten gibt. Die Herausforderung, neue Medikamente zur Behandlung dieser Art von Indikationen zur Marktreife zu bringen, wird durch die steigenden Kosten f\u00fcr die Entwicklung, Produktion und Vermarktung dieser neuen Medikamente erschwert. Als Ergebnis dieses anhaltenden Problems brachte der World Orphan Drug Congress 2019 ein Panel von angesehenen F\u00fchrungskr\u00e4ften aus der Welt der seltenen Krankheiten und der Entwicklung von Orphan-Medikamenten zusammen, um Innovationen in der Branche und in einigen F\u00e4llen auch in ihren eigenen Unternehmen zu diskutieren, um das Gleichgewicht zwischen Zugang und Erschwinglichkeit zu f\u00f6rdern.<\/p>\n
Dan Faga, CEO von Spark Therapeutics, bot eine \u00fcberzeugende Podiumsdiskussion, in der er \u00fcber die Schaffung von Spark Path sprach, das \u201canbietetErgebnisbasierte Rabatte und ein innovatives Vertragsmodell, das den Patientenzugang in den USA unterst\u00fctzt und gleichzeitig darauf abzielt, das Risiko und die finanzielle Belastung f\u00fcr Kostentr\u00e4ger und Behandlungszentren zu reduzieren. Spark Path beinhaltet ein Rabattprogramm f\u00fcr Patienten, bei dem sie im ersten und dritten Jahr eine R\u00fcckerstattung erhalten, wenn das von ihnen eingenommene Produkt nicht wirkt.\u00a0 <\/em><\/p>\n Von der Spark-Webseite: \u201c<\/em>LUXTURNA und andere potenzielle einmalige Therapien stehen angesichts der aktuellen Praktiken und Vorschriften im US-Gesundheitssystem vor einzigartigen Herausforderungen bei der Krankenversicherung. Hindernisse f\u00fcr das Angebot alternativer Modelle sind der Fokus des Systems auf kurzfristigen Wert (haupts\u00e4chlich, weil die meisten Patienten im Durchschnitt alle drei Jahre die Krankenversicherung wechseln), beh\u00f6rdliche Anforderungen an die Preisberichterstattung, die nicht darauf ausgelegt sind, bestimmte ergebnisbasierte Vereinbarungen widerzuspiegeln, und somit die F\u00e4higkeit eines Herstellers einschr\u00e4nken, erhebliche leistungsbasierte Rabatte anzubieten, insbesondere bei Krankheiten mit kleinen Patientengruppen und komplizierten Vertriebsmodellen, die Kosten und finanzielle Risiken f\u00fcr die an der Erbringung und Erstattung von Spezialmedikamenten und spezialisierter medizinischer Versorgung beteiligten Parteien mit sich bringen.\u201d<\/p>\n Herr Faga erkl\u00e4rte weiter, dass Spark Therapeutics infolge von Spark Path in einem Jahr nach der Zulassung mehr Patienten behandelt hat als in zehn Jahren w\u00e4hrend der Entwicklung.<\/p>\n Zus\u00e4tzlich erkl\u00e4rte Emil Kakkis, CEO von Ultragenyx, dass \u201cjeder Patient, der davon profitieren w\u00fcrde, Zugang erhalten sollte\u201d. Ultragenyx hat ein moderateres Preismodell vorgeschlagen, mit der Zusage von Zahlern, sowohl erwachsene als auch p\u00e4diatrische Patienten gleicherma\u00dfen zu unterst\u00fctzen. Kakkis erl\u00e4uterte weiter, dass die Pr\u00e4ferenz von Zahlern historisch darin bestehe, sich auf P\u00e4diatrie zu konzentrieren, da dort ein vermeintlich h\u00f6herer ungedeckter Bedarf bestehe. Kakkis bleibt jedoch bei seiner festen \u00dcberzeugung, dass es unerl\u00e4sslich ist, dass alle Patienten Zugang erhalten, wenn sie von dem Medikament profitieren k\u00f6nnten, und nicht nur diejenigen mit einem vermeintlich h\u00f6heren ungedeckten Bedarf. Abschlie\u00dfend nannte er ein Beispiel f\u00fcr Innovationen des Medikamentenentwicklers Vertex in Irland, wo sie sich mit dem irischen Gesundheitssystem auf die Behandlung aller Patienten zu einem Festpreis einigten \u2013 ein \u00fcberzeugendes Beispiel f\u00fcr Innovation, von dem er nachdr\u00fccklich glaubt, dass das US-System davon profitieren k\u00f6nnte, wenn es darauf hinarbeitet.<\/p>\n Es gibt offensichtlich keine einfache L\u00f6sung f\u00fcr dieses komplexe Problem. Wenn jedoch die f\u00fchrenden K\u00f6pfe unserer Branche zusammenarbeiten und gemeinsam innovativ t\u00e4tig werden, um Ver\u00e4nderungen voranzutreiben und einen besseren Zugang sowie mehr Erschwinglichkeit zu erm\u00f6glichen, profitieren alle \u2013 einschlie\u00dflich des wichtigsten Teilnehmers dieser Diskussion, des Patienten.<\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" We all know that there is a complex and continued unmet need for new medicines across the Globe to treat cancer, immunological and rare and orphan diseases.\u00a0 The challenge to bring new drugs to market to treat these types of indications is met with the rising cost of developing, producing and marketing these new drugs.\u00a0 […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2904,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[6,9],"tags":[],"class_list":["post-2901","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-clinical-trials","category-events"],"yoast_head":"\n